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知名医学杂志证实!这种艾滋药物可以治疗唐氏综合症!
发布时间:2022-07-22 08:19:42 来源:hth华体会注册 作者:hth华体会比分


  一组西班牙研究人员发现,一种用于抗击艾滋病毒的药物具有治疗唐氏综合症的潜力,同时可以改善患有这种疾病的小鼠的认知能力。

  巴塞罗那基因组调控中心 (CRG) 和 IrsiCaixa 艾滋病研究所的科学家们专注于治疗唐氏综合症的新途径,他们重点研究被称为“逆转录转座子”的 DNA片段,这些片段与唐氏综合症引起的认知障碍有关。

  这些基因通过复制自己,然后将自己随机插入一个基因组——就像一些艾滋病毒一样。“HIV 和反转录转座子都需要相同的分子也就是逆转录酶来复制自己:”IrsiCaixa 主任Bonaventura Clotet 说。

  由于全球的研究人员对 HIV 进行了数十年的研究,目前有几种药物可以阻断这种分子,称为“逆转录酶抑制剂”。先前的研究发现,其中一种叫做拉米夫定,既可以治疗艾滋也可以干扰反转录转座子。因此,我们认为抵消与唐氏综合症相关的认知障碍可能是有用的,”克洛特说。

  唐氏综合症——1866 年由英国医生约翰·兰登·唐首次发现——这是一种由染色体的额外拷贝引起的。染色体就像基因的书;人类有 23 个,每个人通常有每个染色体的两个副本,一个来自每个父母。

  然而,有些婴儿拥有第 21 条染色体的第三个副本,这可以改变婴儿身体和大脑的发育方式。根据疾病预防控制中心的数据,唐氏综合症是美国最常诊断出的染色体疾病,每 700 名婴儿中约有 1 名发生。

  患有唐氏综合症的人通常有轻度至中度的认知障碍,而患有唐氏综合症的成年人衰老得更快,使他们患阿尔茨海默病的风险更高。唐氏综合症的治疗目前依赖于认知刺激疗法等心理社会技术,但目前还没有针对这种疾病的药物。

  出人意料的是,唐氏综合症认知障碍的一种可能的治疗方法可能来自一个意想不到的方向:艾滋病毒药物。

  HIV 和其他逆转录病毒在其复制周期中有一个独特的步骤:它们将病毒 RNA 转换回 DNA,然后将其插入宿主的基因组中。逆转录转座子是人类基因,它们执行类似的技巧,在细胞中复制自身的 RNA,将它们转换回 DNA,然后在新的随机位置跳回基因组。

  随着人们年龄的增长,这些跳跃会更频繁地发生,这可能就是人们的认知能力在老年时经常下降的原因。它们也可能是唐氏综合症导致认知障碍、衰老和阿尔茨海默病的主要原因。

  研究人员在发表在《细胞与分子医学杂志》上的研究中写道:“人们越来越认识到,反转录转座子的活性升高与多种神经退行性疾病和神经发育疾病有关,其中包括阿尔茨海默病、额颞叶痴呆和唐氏症。”

  接受拉米夫定的唐氏综合症模型小鼠的认知功能有所改善,尽管它略微增加了野生型小鼠的焦虑 。

  由于 HIV 和反转录转座子在制作和插入拷贝的方式上有一些相似之处,该团队测试了拉米夫定,该药物已被证明可以对抗病毒,作为唐氏综合症增加的反转录转座子活性的潜在治疗方法。广泛研究的唐氏综合症小鼠模型和野生型对照小鼠被随机分配接受普通水或含有拉米夫定的水,为期四个月。认知功能测试发生在治疗开始前、一个月内和四个月结束时。

  尽管远未证明拉米夫定是一种有效的唐氏综合症治疗方法,但该研究显示了进一步研究的希望,特别是考虑到目前没有其他药物可以治疗这种疾病。“我们的工作旨在通过为患有唐氏综合症的人及其家人提供更多的选择来独立生活,特别是那些受早期阿尔茨海默病影响的人,”CRG 研究员和研究合著者 Mara Dierssen 说。返回搜狐,查看更多


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